智通财经APP得悉，9月12日，我国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示，罗氏(Roche)申报的利司扑兰片上市请求取得受理，详细适应症没有发表。揭露材料显现，利司扑兰(risdiplam)是罗氏(RHHBY.US)的一款神经稀有病立异药物，用来治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。该药物的口服溶液剂型已在我国获批上市，此次上市请求的剂型为片剂。

  SAM是形成婴幼儿逝世的常染色体隐性遗传疾病之一，是因为运动神经元存活基因1(SMN1)骤变导致SMN蛋白功用缺点所造成的。利司扑兰(risdiplam)是一种SMN2基因mRNA剪接润饰剂。