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FDA同意罗氏(RHHBYUS)旗下公司的Evrysdi片剂新药请求 用来医治脊髓性肌萎缩症患者

来源:bob玩球    发布时间:2025-03-19 07:47:45
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  (原标题:FDA同意罗氏旗下公司的Evrysdi片剂新药请求 用来医治脊髓性肌萎缩症患者)

  智通财经APP得悉,罗氏(RHHBY.US)(Roche)旗下基因泰克(Genentech)公司今天宣告,美国FDA已同意Evrysdi(risdiplam)片剂的新药请求(NDA),用来医治脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。新闻稿指出,Evrysdi是首款改动SMA疾病进程的非侵入性医治药物。Evrysdi(5 mg)片剂既可整片吞服,也可溶解于水中服用。新闻稿指出,这是首款医治SMA的片剂药物,其快捷的用药方法给SMA患者和护理者供给更多自在和独立性。

  Evrysdi片剂的同意根据一项生物等效性研讨结果,该研讨标明,不管Evrysdi(5 mg)片剂是整片吞服仍是溶解于非氯化饮用水(例如过滤水)中服用,与原有口服液比较,risdiplam在体内的露出水平适当。这在某种程度上预示着服用该片剂的患者可获得与Evrysdi口服液相同的既定效果和安全性。关于运用其他剂量Evrysdi以及或许更倾向于口服液的患者,Evrysdi口服液仍将坚持供给。Evrysdi经过调理SMN2基因mRNA的剪接,进步可以表达正常SMN蛋白的mRNA水平,然后缓解SMA患者的症状。

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