近来，我国国家药监局药品审评中心（CDE）公示，诺华（Novaris）旗下医治脊髓性肌萎缩（SpinalMuscularAtrophy.SMA）的AAV基因医治药物Zolgensma（OAV101打针液）在我国递送的临床实验请求已取得临床实验默示答应。此前2021年10月21日，该药物所提交的临床实验请求取得受理。

  Zolgensma之所以一再登上热搜，是因为其三大特色：史上最贵！只需一针！归入医保！

  上一年五月份，美国FDA同意Zolgensma上市。用于2岁以下脊髓性肌肉萎缩(SMA)、生计运动神经元1(SMN1)基因双等位基因突变的儿童患者。定价为210万美元（约合人民币1500万元），可谓“天价”。

  Zolgensma的制造商瑞士制药公司诺华集团表明，Zolgensma之所以定价昂扬，是因为该药物是一种全新的基因疗法，推翻了传统的医治办法。在研制该药物时，完全是“摸着石头过河”。该药采用了全新的制造流程与工艺，实验办法，本钱昂扬。

  Zolgensma作为脊髓性肌萎缩的特效药，只需经过静脉打针一次，就可以完成长时间缓解乃至治好。

  Zolgensma是一种立异基因疗法，有用改进转基因，效果极为明显。原本无药可治的患者，只需给药一次后，就能在细胞中长时间表达SMN蛋白，完成长时间缓解乃至治好。

  诺华公司表明，本来的儿童患者打针往后，康复了运动才能，他们可以像正常的儿童相同日子游玩。

  新闻报道，日本劳作省决议，将SMA的基因医治药物Zolgensma参加公共医疗保险适用目标，极大减轻患者经济压力。

  该药品用于 2 岁以内脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，药品价格不只改写了日本医保适用药的最高价纪录，也改写了国际医保药物价格新记载。

  除Zolgensma以外，全国际内同意的医治SMA的疗法还有渤健的Spinraza及罗氏的Evrysdi。在上一年医保商洽中，Spinraza从单针价格70万元降至3万多元，让该病患者有了生的期望。

  据统计，我国SMA患者约有3万至5万，每年国内总共新增SMA患者1500-2500例，数量十分巨大，且SMA是导致婴儿逝世的重要性遗传要素。医伴旅紧记自己的社会职责，坚持为广阔患者在全球寻觅好用的药，买的起的药。更多资讯请咨询医伴旅客服。

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